随着基因治疗从实验室走向临床应用，非病毒载体技术正成为行业关注的焦点。其中，脂质纳米颗粒凭借其高载量、可规模化生产及良好生物相容性等优势，已成为mRNA疫苗和基因编辑工具的重要递送平台。然而，传统LNPs存在明显的肝脏趋向性，难以实现对特定组织（如骨骼肌）的高效靶向，这在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见肌肉疾病时构成重大挑战。
中新康明研究为这一难题提供了创新解决方案。研究人员基于肌肉特异性融合蛋白Myomerger的保守序列，设计出一种新型靶向肽——MyomP1，并将其共价偶联至LNP表面，成功构建了具有显著骨骼肌趋向性的MyomP1-LNP递送系统。该平台在体外显著提升小鼠与人源成肌细胞及肌管中的转导效率（最高达75倍），并在体内实验中有效增强肌肉局部表达、同时大幅降低肝脏蓄积，且减轻了局部免疫激活反应。这项成果不仅验证了配体引导策略在提升LNP组织特异性方面的巨大潜力，也为非病毒基因治疗开辟了新的研究方向。
作为国内领先的医药中间体与高端制剂CDMO服务商，中新康明积极响应前沿科研需求，现已全面支持该类创新LNP平台的开发与转化。公司可稳定供应基因治疗研发所需的非GMP级关键脂质原料，包括：
SM-102（可电离阳离子脂质）
DSPC（二硬脂酰磷脂酰胆碱）
Cholesterol（胆固醇）
DMG-PEG2000（聚乙二醇化脂质）
DSPE-PEG(2000)-DBCO（用于点击化学偶联的DBCO修饰脂质）
这些高纯度原料均经过严格质控，适用于早期配方筛选、机制研究及动物实验，助力科研机构与Biotech企业加速项目推进。
不仅如此，中新康明依托完善的LNP CDMO服务平台，可为客户提供从MyomP1肽合成、LNP配方开发、功能化偶联（预插入/后插入法）、理化表征到体外/体内效能评估的一站式服务。具体服务内容包括：
多肽合成与纯化：采用Fmoc固相合成技术，支持N端叠氮修饰（如Lys(N₃)），纯度≥97%，并提供质谱确证；
LNP定制制备：基于微流控或乙醇注入法，精准控制粒径（80–150 nm）、PDI（<0.2）及包封率（>90%）；
功能化偶联工艺开发：利用DBCO-叠氮点击化学高效连接靶向肽，优化摩尔比与反应条件；
全面表征分析：提供动态光散射（DLS）、Zeta电位、冷冻电镜（Cryo-TEM）、荧光定量（如FluoProdige法测肽载量）、mRNA/DNA包封率（RiboGreen/PicoGreen）等检测；
体外转导与毒性评估：支持C2C12、原代人成肌细胞等模型的Luciferase活性、蛋白表达及细胞活力测试。
技术优势方面，中新康明拥有经验丰富的制剂研发团队、符合GLP规范的分析实验室及灵活的小试至中试生产能力。公司特别擅长处理含敏感功能化基团（如DBCO、马来酰亚胺、NHS等）的复杂LNP体系，并能针对不同核酸类型（mRNA、siRNA、pDNA）优化脂质配比与工艺参数，确保批次间一致性与可放大性。
值得一提的是，中新康明已成功协助多家高校与创新药企完成类似靶向LNP项目的开发。例如，某客户基于肌肉靶向需求，委托公司合成MyomP1及其Scramble对照肽，并完成mRNA-MyomP1-LNP的全套制备与表征。项目在4周内交付，所制备的LNP在C2C12肌管中实现20倍以上的Luciferase表达提升，数据高度复现文献结果，为客户后续IND申报奠定了坚实基础。
展望未来，基因治疗正迈向“精准递送”时代。中新康明将持续深耕核酸药物递送领域，以“原料+工艺+分析+数据”四位一体的CDMO综合服务体系，赋能全球科研与产业界突破递送瓶颈。无论是探索新型靶向配体、优化LNP稳定性，还是推进临床前研究，中新康明都将以专业、高效、合规的服务，成为您值得信赖的合作伙伴。
参考文献：“Myomerger-derived peptide enhances skeletal muscle tropism and reduces liver transduction of lipid nanoparticles for gene delivery”
文献节选：脂质纳米颗粒（LNPs）正逐渐成为基因治疗的非病毒载体；然而，其强烈的肝脏趋向性和缺乏组织特异性仍是限制因素。在此，我们通过合理设计，利用源自肌肉特异性融合蛋白Myomerger的细胞外保守肽 MyomP1对LNPs进行功能化，开发出一种骨骼肌靶向递送平台。MyomP1-LNPs 被设计用于封装质粒DNA或mRNA。在体外实验中，MyomP1 共轭显著提高了在小鼠和人类成肌细胞及肌管中的转导效率。在体内实验中，当递送 DNA 货物时，MyomP1-LNPs显著增强了肌肉转导；在肌肉内和静脉注射 mRNA 时，显著减少了肝脏积累，并减轻了局部免疫激活。这项工作展示了一种通过配体引导策略克服非病毒基因转移中器官特异性障碍的方法，具有更高的安全性和特异性。这表明MyomP1工程化的 LNPs 在改善罕见肌肉疾病患者的治疗效果方面具有巨大潜力，为传统的病毒基因治疗平台提供了有前景的替代方案。
关于中新康明
中新康明是一家专注于高端医药中间体、脂质材料及核酸药物CDMO服务的高新技术企业。公司产品广泛应用于mRNA疫苗、基因编辑、RNAi及细胞治疗等领域，服务网络覆盖北美、欧洲及亚太地区。我们致力于通过技术创新与卓越制造，加速生命科学成果的转化与落地。
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