近年来，脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticles, LNP）作为mRNA递送的核心载体技术，已成为生物医药领域最具突破性的平台之一。从新冠疫苗的成功应用，到遗传病、肿瘤免疫治疗、蛋白替代疗法等广阔适应症的拓展，mRNA-LNP技术正以前所未有的速度重塑全球药物研发格局。LNP不仅显著提升了mRNA的细胞内递送效率，还因其不整合宿主基因组、制造标准化程度高、安全性良好等优势，成为当前核酸药物开发的首选递送系统。
面对这一技术浪潮，中新康明凭借在脂质体与LNP领域十余年的技术积累，现已全面布局mRNA-LNP非GMP级原料供应及全流程CDMO服务，致力于为全球科研机构、生物技术公司和制药企业提供高效、灵活、可放大的早期开发支持。
一、mRNA-LNP：从疫苗到多疾病治疗，开启精准医疗新纪元
mRNA-LNP技术已远超传染病疫苗范畴。文献显示，目前多项基于LNP递送的mRNA疗法已进入临床阶段，涵盖丙酸血症、甲基丙二酸血症、鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症、囊性纤维化、转甲状腺素蛋白淀粉样变性等多种罕见病，以及黑色素瘤、卵巢癌、乳腺癌等实体瘤的免疫治疗。
这些进展依赖于LNP系统的持续优化——包括新型可电离脂质的设计、PEG脂质比例调控、粒径均一性控制及靶向修饰等。未来研究热点将聚焦于组织特异性递送（如中枢神经系统、肝脏外靶点）、降低免疫原性、提升mRNA翻译效率以及开发可重复给药的LNP平台。
二、中新康明：提供非GMP级mRNA-LNP开发全要素支持
为加速客户从概念验证（PoC）到IND申报的进程，中新康明现已开放非GMP级别mRNA-LNP开发用关键原料的稳定供应，包括：
高纯度可电离脂质（Ionizable Lipids）
辅助磷脂（DSPC、DOPE等）
胆固醇（Cholesterol）
PEG化脂质（如DMG-PEG2000、ALC-0159类似物）
定制化脂质混合物（按客户处方比例预混）
同时，公司配套提供一站式CDMO服务，涵盖：
mRNA体外转录（IVT）与纯化（HPLC/SEC）
LNP制剂开发（微流控/乙醇注入法）
理化表征：粒径（DLS/NTA）、包封率（RiboGreen/HPLC）、Zeta电位、形态（TEM/Cryo-EM）
功能性检测：体外蛋白表达（Luciferase/GFP报告系统）、细胞摄取、内体逃逸评估
稳定性研究（4°C/–80°C长期储存、冻融循环）
所有服务均在符合ISO质量管理体系的实验室中完成，确保数据可靠性与可追溯性。
三、技术优势：微流控平台+定制化开发能力构筑核心竞争力
中新康明在LNP CDMO服务中具备三大技术优势：
高通量微流控筛选平台：采用Precision NanoSystems等先进设备，可在数小时内完成数十种脂质配比、N/P比、流速参数的快速优化，显著缩短处方开发周期。
模块化工艺设计：从毫克级（<10 mg mRNA）到克级（>1 g mRNA）均可无缝放大，工艺参数全程记录，便于后续GMP转移。
跨学科团队支持：由制剂科学家、分析化学家、分子生物学家组成的项目小组，可针对不同适应症（如肝靶向vs.肿瘤靶向）提供个性化LNP设计建议。
参考文献：Lipid Nanoparticles From Liposomes to mRNA Vaccine Delivery, a Landscape of Research Diversity and Advancement
文献节选：通过开发具有更强药物传递性能的脂质纳米颗粒类型和品种，例如纳米结构脂质载体和可离子化的阳离子纳米颗粒，为脂质纳米颗粒制剂带来了更多的优势，并扩大了其应用前景——脂质纳米颗粒在基因医学领域有着巨大的潜力，因为基因编辑、疫苗开发、免疫肿瘤学以及其他基因疗法都依赖于能够将核酸有效地传递到细胞中的能力。脂质纳米颗粒优于其他基因和疫苗传递系统，因为它们更容易制造，免疫原性更低，能够携带更大的负载量，并且可以设计用于多种剂量。核酸药物是新兴的一类药物，显示出治疗疾病的潜力。脂质纳米颗粒已成为此类药物的成功且高效的载体。将脂质纳米颗粒用作 COVID-19 mRNA 疫苗的传递载体的成功应用，很可能会拓宽 mRNA 疫苗的研究领域。
四、成功案例分享：助力客户实现从0到1的突破
近期，中新康明协助一家专注于罕见病基因治疗的公司，成功开发出用于丙酸血症（Propionic Acidemia）的mRNA-LNP候选药物。项目初期，客户仅提供目标蛋白序列。中新康明团队在6周内完成：
优化密码子并合成capped/polyA尾mRNA
筛选出高肝靶向效率的LNP处方（粒径≈85 nm，PDI<0.15，包封率>95%）
在HepG2细胞中实现目标酶活性恢复达野生型水平的70%
提供全套CMC前期数据，支持其Pre-IND会议准备
该案例充分体现了中新康明“快速响应、深度协作、结果导向”的服务理念。
五、打造mRNA-LNP一站式CDMO服务平台
作为中国领先的核酸药物CDMO服务商，中新康明不仅提供原料与检测，更致力于构建覆盖“序列设计–mRNA合成–LNP制剂–分析表征–动物PK/PD支持”的全链条服务体系。
在mRNA疗法迈向“平台化药物时代”的今天，中新康明将持续投入技术创新，以开放合作的姿态，与全球合作伙伴共同推动核酸药物从实验室走向临床，惠及更多患者。
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