HA,即透明质酸,是人体天然成分,亲和无毒,且能识别细胞表面的CD44受体,在多种肿瘤和免疫细胞中高表达,相当于自带“GPS”,助药物精准定位病灶。而CS,壳聚糖,是从虾蟹壳提取的天然多糖,带正电,能与带负电的核酸药物牢固结合,形成稳定复合体。
同时,CS具备良好的生物降解性、安全性和穿透力,能保护核酸不被降解,助其安全、高效送达目标,宛如一位尽责的“贴身保镖”。
目前,已有专业技术平台可实现高纯度HA和CS原料的精密复配——比如中新康明就具备HA-CS微球的定制制备能力,从原料纯化到微球尺寸调控、载药率优化等方面均可根据项目需求调整,为不同应用场景提供匹配解决方案。
在过去,很多RNA药物或siRNA疗法“纸上谈兵”,真正落地太难,核心瓶颈就是递送系统不给力。而HA-CS微球的优势,就体现在这个卡脖子的环节。
它的操作机制很聪明:外层的HA识别CD44受体,一路滑行进入目标细胞;CS则在内部“抱紧”核酸,防止它在细胞外被酶降解。到了细胞内,微球在酸性环境下慢慢解体,核酸释放出来,完成“任务交付”。
在实际研发项目中,像药物包裹与抗体偶联这样的定制服务也变得尤为关键。中新康明不仅提供标准化的HA-CS微球产品,还能够根据客户提供的siRNA、miRNA或质粒等核酸类药物进行包载实验,并开发特异性抗体偶联策略,满足靶向治疗研究需求。
在实验研究中,HA-CS微球已经展现了对肿瘤细胞的高亲和性和对RNA干扰分子的优良保护作用,在某些特定应用中,比传统的阳离子脂质体系统更安全,副作用也更小。
虽然现在HA-CS微球大多用于肿瘤领域的siRNA或miRNA递送,但它的潜力远不止于此。
比如在炎症性疾病中,很多炎性细胞也高表达CD44,通过这种靶向方式,可以把调控炎症因子的核酸药物精准送到“火源”;再比如遗传性眼病、神经系统疾病,核酸疗法也开始登场,而HA-CS微球的小尺寸、高生物相容性让它有机会“溜”进这些难以触达的区域。
值得一提的是,中新康明在药物修饰服务方面也具备丰富经验,例如通过化学交联或酶促反应对微球进行表面功能化,提高载体与目标分子的识别效率。此外,公司支持中试放大与批量供应,为从实验室研发到临床前验证提供完整的技术支持通道。
从整个基因药物的角度来看,递送系统从来不是配角,而是“成败手”,好的载体,能让一个不起眼的核酸药物脱胎换骨;反过来,载体不给力,再牛的药也可能“死在路上”。
HA-CS微球的出现,如同在核酸药物递送的迷宫中点亮了一盏明灯。相比昂贵难产的高端纳米材料,它成本可控、制备简便;又比传统载体更稳定、有韧性,兼具靶向性与控释力,是名副其实的“能干事、干成事”的材料。
像中新康明这样具备材料开发和应用转化能力的企业,也正推动这类技术从“实验室走向市场”,助力更多前沿成果真正落地。